Uw donatie goed besteed!

In onze nieuwsbrief van december 2018 maakten wij de melding van een nieuw innovatief onderzoek naar genezing van AHC, het zogenaamde gentherapieproject.

Wij zijn trots u te kunnen vertellen dat wij als AHC vereniging Nederland, dank zij jullie steun, een bijdrage van € 10.000,- aan dit onderzoek hebben gedaan.

AHC wordt veroorzaakt door een mutatie in het ATP1A3 gen. Bij gentherapie wordt er een eenmalige injectie in de het ruggenmerg toegediend, waarmee de disfunctie, die wordt veroorzaakt door het gemuteerde ATP1A3-gen, permanent wordt gecorrigeerd. Het totale onderzoek bestaat uit 6 fases.

Fase 1 van het onderzoek is inmiddels afgerond. In deze ontwikkelingsfase zijn 4 vectoren ontworpen die het AHC-gen verspreiden in het testmodel en vervolgens wordt getest of er na behandeling verbetering van de AHC symptomen optreedt. Daarna wordt beoordeeld met welke van de 4 vectoren verder onderzoek wordt gedaan voor de volgende fasen/stappen in het onderzoek.

Fase 2 van het onderzoek wordt in april gestart. In deze fase wordt de therapie op muizen getest op veiligheid en werkzaamheid. Er wordt een aantal gedragsexperimenten uitgevoerd om te zien of bij de AHC-symptomen verbetering optreedt. Als deze AAV-behandeling een significante verbetering laat zien, zijn we mogelijk op weg naar de volgende testfase en dichter bij een klinische proef.

Meer informatie over de vervolgfasen van het onderzoek vind u hier.

Zodra er weer nieuwe ontwikkelingen zijn m.b.t. het onderzoek zullen wij u informeren via de website en onze facebookpagina.

Namens alle kinderen en families danken we iedereen die deze donatie heeft mogelijk gemaakt!